Γερμανοί ερευνητές πέτυχαν, με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας, να «επιδιορθώσουν» ένα ελαττωματικό γονίδιο το οποίο είναι υπαίτιο για το σύνδρομο Wiskott-Αldrich (σύνδρομο WΑS), μια σπάνια φυλοσύνδετη διαταραχή (εμφανίζεται αποκλειστικά σχεδόν σε μικρά αγόρια) .
Τα άτομα με τη συγκεκριμένη διαταραχή, εμφανίζουν ακατάσχετη αιμορραγία ακόμη και από μια μικρή πληγή ή γδάρσιμο, ενώ έχουν αυξημένες πιθανότητες να παρουσιάσουν κάποιες μορφές καρκίνου καθώς και επικίνδυνες λοιμώξεις.
Οι ερευνητές, όπως ανέφεραν κατά τη διάρκεια του ετήσιου συνεδρίου της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας στο Ορλάντο της Φλόριδα, αφού εισήγαγαν σε 10 παιδιά, που έπασχαν από το σύνδρομο, ένα υγιές γονίδιο το οποίο παράγει την πρωτεΐνη WΑS στα βλαστικά αιμοποιητικά κύτταρα, μεταμόσχευσαν αυτά τα βλαστικά κύτταρα στους ασθενείς με «όχημα» έναν ιό. Όπως προέκυψε, η προσπάθεια στέφθηκε με επιτυχία.
Οι ερευνητές, όπως ανέφεραν κατά τη διάρκεια του ετήσιου συνεδρίου της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας στο Ορλάντο της Φλόριδα, αφού εισήγαγαν σε 10 παιδιά, που έπασχαν από το σύνδρομο, ένα υγιές γονίδιο το οποίο παράγει την πρωτεΐνη WΑS στα βλαστικά αιμοποιητικά κύτταρα, μεταμόσχευσαν αυτά τα βλαστικά κύτταρα στους ασθενείς με «όχημα» έναν ιό. Όπως προέκυψε, η προσπάθεια στέφθηκε με επιτυχία.
Πρέπει πάντως να σημειωθεί ότι το ένα από τα 10 παιδιά που έλαβαν τη θεραπεία ανάπτυξε οξεία λευχαιμία των Τ-κυττάρων. Σε κάθε περίπτωση οι επιστήμονες θεωρούν ότι σε γενικό πλαίσιο η συγκεκριμένη μορφή θεραπείας έχει μεγάλη δυναμική για την αντιμετώπιση του συνδρόμου. Τονίζουν ωστόσο ότι είναι απαραίτητο να βρεθούν ασφαλέστερα «ιικά οχήματα» μεταφοράς του γονιδίου.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου